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|---|---|---|---|---|
| Titel: | An Act to amend the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act to facilitate the development of drugs for rare diseases and conditions, and for other purposes. | |||
| Kurztitel: | Orphan Drug Act of 1983 | |||
| Abkürzung: | ODA | |||
| Art: | Bundesgesetz | |||
| Geltungsbereich: | Vereinigte Staaten | |||
| Rechtsmaterie: | Pharmarecht, Lebensmittelrecht | |||
| Sitzungsperiode: | 97. Kongress | |||
| Vorgang: | 97-414 | |||
| Datum des Gesetzes: | 1983-01-04 | |||
| Unterzeichnet: | Präsident Ronald Reagan | |||
| Inkrafttreten am: | 1983-01-04 | |||
| Bitte beachten Sie den Hinweis zur geltenden Gesetzesfassung! | ||||
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Der Orphan Drug Act von 1983 ist ein in den Vereinigten Staaten verabschiedetes Gesetz zur Änderung des Federal Food, Drug, and Cosmetic Act[1] mit dem Ziel die Entwicklung von Orphan-Arzneimittel gegen seltene Krankheiten wie Huntington-Krankheit, Myoklonie, ALS, Tourette-Syndrom oder Muskeldystrophie, von denen eine kleine Anzahl an Personen mit Wohnsitz in den Vereinigten Staaten betroffen sind, zur Erleichtern.[1]
Die Orphan-Drug-Auszeichnung bedeutet nicht, dass das Therapeutikum sicher und wirksam ist oder in den Vereinigten Staaten legal hergestellt und vermarktet werden darf. Diese Prozesse werden über andere Büros der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) abgewickelt. Stattdessen bedeutet die Auszeichnung lediglich, dass der Sponsor Anspruch auf bestimmte Vorteile der Bundesregierung hat, wie etwa Marktexklusivität und reduzierte Steuern.
Im Jahr 1982 forderte eine informelle Koalition aus Unterstützern und Familien von Patienten mit seltenen Krankheiten, die unter anderem die National Organization for Rare Disorders (NORD) bildete, eine Änderung der Gesetzgebung, um die Entwicklung von Orphan Drugs oder Arzneimitteln zur Behandlung seltener Krankheiten zu unterstützen.[2] Es gelang ihnen, den Kongress der Vereinigten Staaten Anfang 1983 zur Verabschiedung des Orphan Drug Act (ODA) zu bewegen.[2][3][4]
Vor dem Gesetz von 1983 waren lediglich 38 Orphan Drugs zugelassen; Bis 2014 wurden „468 Indikationsbezeichnungen für 373 Arzneimittel zugelassen.“[5] Der Erfolg des Orphan Drug Act in den USA führte dazu, dass er in anderen Schlüsselmärkten übernommen wurde, insbesondere 1993 in Japan und 2000 in der Europäischen Union.[5]
- ↑ a b US Food and Drug Administration (Hrsg.): Orphan Drug Act of 1983. 4. Januar 1983 (englisch, gpo.gov [PDF; abgerufen am 10. April 2024]).
- ↑ a b Jerome Parisse-Brassens: SPECIAL REPORT: Abbey Meyers, President of NORD, announces her retirement (July 07). European Organization for Rare Disorders, Juni 2007, abgerufen am 10. April 2024 (englisch).
- ↑ Millions Around World to Observe Rare Disease Day. PR Newswire, 13. Februar 2009, abgerufen am 12. April 2024 (englisch).
- ↑ John Henkel: Orphan Drug Law Matures into Medical Mainstay. In: Food and Drug Administration (Hrsg.): FDA Consumer. 1999, ISBN 1-4223-2677-2, PMID 10443187 (englisch, eingeschränkte Vorschau in der Google-Buchsuche [abgerufen am 12. April 2024]).
- ↑ a b Andreas Hadjivasiliou: Orphan Drug Report 2014. In: Evaluate (Hrsg.): EvaluatePharma. Oktober 2014, S. 3 (englisch, evaluategroup.com [PDF; abgerufen am 12. April 2024]).