La statistica medica è una disciplina che utilizza gli strumenti della statistica al fine di verificare l'efficacia o meno di terapie o scoprire se un qualche problema medico o affine, possa dipendere da fattori particolari. Il più noto e semplice esempio dell'uso della statistica medica è il lavoro del medico ungherese Semmelweis, che riuscì a comprendere quali fossero le cause della febbre puerperale in una clinica di Vienna. Oggi la statistica è utile ovunque sia necessaria una delle seguenti condizioni:
La statistica sanitaria si occupa di statistica medica, di programmazione socio-sanitaria e di modellistica matematica applicata alla medicina.
Per statistica applicata alle ricerche cliniche si intende essenzialmente quella metodologia che permette di concepire ricerche stese su piccole casistiche (campioni) come evidenziatrici di dati che possano servire a definire fenomeni non definiti prima, coinvolgenti casistiche illimitate (universi). La statistica entra nella ricerca in due momenti fondamentali: quello dell'impostazione del lavoro e quello della elaborazione dei dati. Se la statistica si inserisce bene in questi due momenti, sarà possibile sfruttare la cosiddetta inferenza, ossia il potere induttivo, per cui i risultati della ricerca su un campione possono essere ritenuti validi per tutta una popolazione.